Forskning
AVX001 är en mycket potent och selektiv liten molekyl som blockerar aktiviteten hos nyckelenzymet cPLA2α, som är en viktig biomarkör för dålig prognos vid cancer. När AVX001 blockerar aktiviteten hos cPLA2α, så minskas nivåerna av arakidonsyra, vilket i sin tur minskar tumörtillväxt genom att påverka flera nyckelfatkorer i cancerutveckling, inklusive programmerad celldöd, anti-tumörinflammation, hämning av angiogenes och antitumörproliferation.
Höga nivåer av cPLA2α korrelerar med metastaser och dålig prognos för flera cancerformer. Även dåliga behandlingsresultat av befintliga behandlingar har visats korrelera med höga nivåer av cPLA2α, och att hämma cPLA2α i kombination med befintliga standardbehandlingar, till exempel strålning, ökar behandlingssvaret i prekliniska modeller.
• Kliniskt validerad läkemedelskandidat
• Väldokumenterad verkningsmekanism
• Starka bevis för behandling av inflammationsdrivna cancerformer
• Hudvänlig med utmärkt säkerhetsprofil och begränsade hudreaktioner
• Kosmetiskt tilltalande gelformulering med hög leverans av läkemedelskandidaten in i huden
Lovande resultat i slutförda kliniska studier
Kliniska säkerhets- och effektivitetsstudier har genomförts i fyra fas 1/2a kliniska studier. Två studier med en topikal salvformulering för behandling av patienter med mild till måttlig psoriasis, och två studier med en gelformulering för behandling av atopisk dermatit och aktinisk keratos (AK). I den senare genomförde vi Copenhagen Actinic Keratosis Study (COAKS), en 12-veckors, enkelcentrerad, randomiserad, vehikelkontrollerad, dubbelblind, hybrid klinisk prövning på vuxna med flera AK-lesioner Olsen grad 1 eller 2. Denna studie påvisade att AVX001 topikal gelformulering var säker och tolererbar, och effekt observerades vid den högsta dosen. De tre andra studierna påvisade att AVX001 var säker och effektiv vid behandling av psoriasispatienter.
AVX001 3% minskade antalet AK-lesioner
AVX001 visade övergripande effekt
AVX001 verkar mer effektivt vid svårare AK grad 2
Proliferation av basalcellscancerceller är starkt beroende av den så kallade Hedgehog-signalvägen, och det marknadsförda läkemedlet vismodegib har utvecklats för att blockera denna väg. AVX001 har undersökts i en mänsklig modell för basalcellscancer i labben. Experimenten visade en kraftfull dosberoende effekt och var tio gånger mer potent jämfört med vismodegib (den aktiva ingrediensen i Erivedge, som är en godkänd behandling för BCC). Dessa data utgör en stark grund för den planerade kliniska studien på ytligt basaliom.